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導讀：白血病是身體造血組織（包括骨髓和淋巴系統）的癌癥，根據白血病的類型和其他因素，白血病的治療方式可能很復雜。那去美國看病，治療白血病有前沿的治療方法嗎？美聯醫邦作為擁有9年海外就醫服經驗的美國本土出國看病服務機構，本篇帶大家了解一種可以在家口服藥物治療白血病的方法。同時分享我們協助國內患者參與美國視頻會診/赴美治療的案例

從患者不得不到醫院或診所進行靜脈注射化療并引起不必要的副作用的日子開始，白血病的治療一直在不斷改進?，F在，白血病的治療通?？梢韵裨诩曳盟幬镆粯臃奖恪环N（或多種）藥丸，其中的藥物高度定制，適合人的白血病類型，甚至是這些個體癌細胞中存在的基因突變。

在2023 年美國血液學會（ASH）年會暨博覽會上發表的研究中，MD Anderson專家分享了不同類型的白血病藥物如何作為口服治療非常有效。

藥物組合在CLL治療中顯示出早期成功

2019年，Jain和他的同事在《新英格蘭醫學雜志》上發表了MD安德森臨床試驗的結果，其中慢性淋巴細胞白血?。–LL）患者接受了結合兩種藥物的口服治療方案：伊布替尼和維奈托克。這種組合包括兩種不同的藥物方法，它們通過兩種不同的作用機制起作用：分別是BTK抑制劑和B細胞淋巴瘤-2（Bcl-2）蛋白抑制劑。一種在淋巴結和血液中起作用更多，另一種在骨髓中起作用更多?！拔覀儚倪@種藥物組合中得到了最好的結果，因為它們具有互補活性和協同作用，”Jain說。

這些患者都是老年人，高風險或兩者兼而有之，一起服用了兩年的藥物?！拔覀兊幕颊呱疃染徑饴屎芨?，”Jain說。大多數人在兩年后停止服用這兩種藥物，盡管少數人繼續服用聯合療法第三年。

研究人員最近公布了ASH為期五年的隨訪結果?！霸S多人在五年后仍處于緩解狀態，”Jain說?！斑@真是太了不起了。

其他BTK抑制劑也正在開發中，用于治療CLL和潛在的其他疾病

盡管這些藥物有效，但總有改進的余地?！坝幸环N第三代BTK抑制劑的概念，它以不同的機制起作用，非共價，”Jain說。一個例子是名為AS-1763的新藥。

在ASH，高級研究科學家Shady Tantawy醫學博士展示了一張與Jain合著的海報，表明了他們對AS-1763的研究結果。它顯示出對BTK的高選擇性特征和對幾種形式的BTK的有效抑制活性?；谶@些令人鼓舞的早期數據，該團隊正在招募一項新的臨床試驗，以測試AS-1763對其他治療方法無效的患者。他們希望，當其他治療失敗時，這將被證明是患者的另一種口服藥物可能

具有高反應率的AML新療法

急性髓系白血?。ˋML）可以被認為是一組癌癥，每種癌癥都有自己的突變。因此，最有效的治療方法是個性化和有針對性的，基于AML的類型以及患者的年齡和健康狀況。

美國看病服務機構指出，先前的研究表明，低甲基化劑聯合維奈托克的靜脈注射方案對不適合更強化化療的老年人非常有效?！斑@是幾十年來老年患者AML的首次真正突破，”白血病專家Tapan Kadia醫學博士說。但是，患者必須在每個月的一周內每天到醫院或診所接受治療。

“我們問自己，'我們怎樣才能做得更好？'卡迪亞說。他和他在白血病科的團隊進行了一項關于以藥丸形式使用藥物ASTX727（即低甲基化劑地西他濱/西達嘧啶加維奈托克）的臨床試驗。Kadia在ASH上公布的結果顯示，試驗中新診斷為AML的患者（也稱為一線患者）的反應率為64%。在復發或難治性AML患者中，反應率也很高：46%。該藥丸與靜脈注射治療形式一樣有效，并且具有可耐受的副作用。

“64%的緩解率，特別是在一組中位年齡為80歲的患者中，非常好，”Kadia說?！翱傮w而言，在這個年齡較大且非常高風險的患者群體中，該方案是有效且可耐受的。最終，我希望口服選擇將使人們更容易獲得治療，因為他們不必經常去醫院或診所。

盡管這項研究對所有 75 歲以上的 AML 患者（一線組）和對治療無反應或復發的 AML 患者（復發/難治性 AML 組）開放，但研究表明，基于癌癥的特定突變靶向藥物可能更有效。

研究人員探索 IDH 突變 AML 的治療方法

MD安德森的研究人員還在進行一項ASTX727聯合維奈托克和靶向治療IDH突變AML患者的臨床試驗。這些患者的異檸檬酸脫氫酶（IDH）1或2發生突變，可分別使用抑制劑 ivosidenib或enasidenib靶向。兩種藥物都可以口服。

本研究僅招募了IDH 1或IDH 2突變的患者，并使用地西他濱/西達嗪（ASTX727）的全口服三聯療法聯合維奈托克和靶向突變IDH抑制劑艾伏尼布或依那尼布治療他們。盡管該研究仍在進行中，但迄今為止，由醫學博士Himachandana Atluri在ASH上公布的結果顯示，96%的新診斷IDH突變AML患者實現了復合緩解。此外，約45%的復發或難治性疾病患者也實現了復合緩解。在所有組中，一些患者確實有副作用，但這些副作用要么是輕微的，要么可以用其他藥物（如皮質類固醇）進行治療。

“反應率明顯更高，中位總生存期沒有達到，但是一個平臺，并且仍在進行中，”Kadia說?！翱偟膩碚f，這表明這種全口服藥物三聯療法是有效的，也可以在其他藥物不起作用時使用。

展望白血病治療的未來

“目前的標準不一定是最佳的，”Jain說。這就是為什么他和其他人正在進行臨床試驗，以提高已經建立的治療方案對不同類型白血病的療效，甚至招募新診斷的患者。

“AML的治療已經改變，”Kadia說?！叭藗冞^去常常采用一刀切的治療方法，但幾十年來，在MD安德森，我們根據患者的骨髓在分子檢測和基因檢測中顯示的情況（如IDH突變）采取個性化的方法。在開始治療之前對白血病進行表征至關重要。

美國看病專家表示，目前已經取得了巨大的進步，許多患有某些類型白血病的患者，尤其是CLL，其壽命幾乎正常。

文章參考：

https://www.mdanderson.org/cancerwise/can-leukemia-be-treated-with-a-pill.h00-159624168.html

來自美聯醫邦的一段話

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